ユプリズナのMG適応拡大のための治験

田辺三菱製薬のプレスリリースからの情報です 。

【新製品】「ユプリズナ」国内発売‐NMOSDの再発予防　田辺三菱製薬

視神経脊髄炎スペクトラム障害治療の新たな選択肢「ユプリズナⓇ点滴静注100mg」発売のお知らせ

田邊三菱製薬が国内販売を始めた、自己免疫疾患の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の治療薬「ユプリズナ」（イネビリズマブ）の重症筋無力症への適応拡大のためのグローバル第３相試験が進んでいるそうです。

MGと同じく自己免疫疾患であるNMOSDに効果がある薬なので、転用の可能性があるということですね。

モノクローナル抗体ということなのでお高い薬ですが、NMOSDに利用可能ということで、承認されているので、MGへの効果が認められてスムーズに適応拡大されることを期待しています。

NMOSDには半年に1回の投与で良いというので、MGも同じような投与で良ければ、患者のQOLがアップしそうです。

コメント

コメントを投稿

このブログの人気の投稿

デカルト-08というCART細胞療法により、MGの症状が緩和された

 myasthenia gravis newsに、新たな治療方法の研究に関する報告が載っていました。 CAR T-cell Therapy Descartes-08 Eased MG Symptoms 治験中のCART細胞療法であるデカルト-08によって、第1/2相臨床試験に参加した3人の患者の重症筋無力症（MG）が症状を著しく緩和したとのこです。 ただし、3人の症状が緩和したに過ぎないため、研究の成果としては非常に弱いものとなります。 CART細胞療法は、患者自身のT細胞を取り出し、遺伝子医療の技術を用いてCAR（キメラ抗原受容体）と呼ばれる特殊なたんぱく質を作り出すことができるよう、T細胞を改変します。CARは、がん細胞などの表面に発現する特定の抗原を認識し、攻撃するように設計されており、CARを作り出すことができるようになったT細胞をCART細胞と呼びます。このCART細胞を患者さんに投与することにより、治療するのがCART療法です。 デカルト-08では、T細胞はB細胞成熟抗原（BCMA）と呼ばれるタンパク質を標的とするCARで修飾されています。BCMAは、MGで重要な役割を果たすと考えられている成熟B細胞に由来する抗体産生免疫細胞の一種である形質細胞の表面に見られます。したがって、デカルト-08の目的は、BCMAを標的とするCART細胞を使用して、これらの疾患を引き起こす免疫細胞を殺すことです。 このように、デカルト-08では、CART細胞を利用して、MGを引き起こす免疫細胞を抑制することで、MGの症状が緩和されることが期待できるようです。
続きを読む

胸腺腫と重症筋無力症がなぜ合併するのか

 2022年８月５日に大阪大学の研究グループより、胸腺腫と重症筋無力症がなぜ合併するのかを明らかにした研究結果が発表されています。 胸腺腫と重症筋無力症がなぜ合併するのか 研究成果のポイントは、以下の3点で、最後にも記載されている通り、新たな薬の開発の可能性があることです。 ・胸腺腫と重症筋無力症の合併率が高いことが知られていたが、なぜ合併するのかは長らく不明であった ・重症筋無力症の原因となる、神経筋関連因子を発現する新規細胞を同定し、重症筋無力症合併胸腺腫内で、この新規細胞が異常なB細胞とT細胞の活性化を引き起こすことを発見 ・重症筋無力症の病態をターゲットとした新規治療開発に期待 これはかなり大きな発見だと思いますので、患者としては大変うれしい報告になります。
続きを読む

全身型MGで効果的かつ安全なバトクリマブの第2相試験の結果

 myasthenia gravis newsに、新薬の治験に関する報告が載っていました。 Batoclimab Effective and Safe With Generalized MG, Phase 2 Trial Finds 香港のバイオベンチャーであるHBMホールディングス（和鉑医薬控股有限公司）が開発している「バトクリマブ」は中等度から重度の重症筋無力症（全身型MG）に対する治験薬です。 第2相試験の結果は良好だったようで、バトクリマブは全身型MGの治療のために中国で画期的治療薬の指定を受けたということです。この指定は、治療法の開発と規制の見直しをスピードアップすることを目的としているそうで、第3相試験も今年後半に開始されるとのことです。 中国企業によるMG治療薬の開発というのは、今まで見たことが無かったのですが、中国の企業がMG治療薬を開発しているというのは、同じアジア人の日本人にとっては朗報かもしれません。 現時点では中国人を対象とした治験だけしか行われていないようですが、グローバル治験でなくとも、中国人を対象とした治験の結果は同じアジア人の日本人にも同程度の効果が期待できそうなので、第3相試験で良い結果が出ることを期待したいです。
続きを読む