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 myasthenia gravis newsに、MG患者の運動と筋肉についての研究に関する報告が載っていました。 Exercise Program Improved Muscle, Physical Function MGと診断された場合に、医師から運動について指導されることがあると思いますが、これについては医師の独自の方針によるところが多いようで、日本ではガイドラインなどがあるわけではないようです。 この報告によると「身体運動は安全で効果的であり、MGが十分に調節されている患者にとって適切です」とされています。ただし、MGの症状が安定してコントロールされている患者さんに限定して言えることのようで、そうでないMG患者についてはリスクがあるかもしれません。 なお、この報告で1点だけ気になったのが、 「研究者が患者を週の中央値より上または下で運動したかどうかによって2つのグループに分けたとき、彼らはより多く運動した患者が腕のより多くの筋肉量も失うことを発見しました。」 というコメントです。 これによると、運動量が多いグループの方が腕の筋肉量を多く失うとあり、これをどう解釈して良いのか分かりませんでした。 総論としては、症状が安定しているMG患者に推奨されるようですが、筋肉が失われるという結果をどう解釈して良いのか、モヤモヤが残るところです。

 myasthenia gravis newsに、新たな治療方法の研究に関する報告が載っていました。 CAR T-cell Therapy Descartes-08 Eased MG Symptoms 治験中のCART細胞療法であるデカルト-08によって、第1/2相臨床試験に参加した3人の患者の重症筋無力症（MG）が症状を著しく緩和したとのこです。 ただし、3人の症状が緩和したに過ぎないため、研究の成果としては非常に弱いものとなります。 CART細胞療法は、患者自身のT細胞を取り出し、遺伝子医療の技術を用いてCAR（キメラ抗原受容体）と呼ばれる特殊なたんぱく質を作り出すことができるよう、T細胞を改変します。CARは、がん細胞などの表面に発現する特定の抗原を認識し、攻撃するように設計されており、CARを作り出すことができるようになったT細胞をCART細胞と呼びます。このCART細胞を患者さんに投与することにより、治療するのがCART療法です。 デカルト-08では、T細胞はB細胞成熟抗原（BCMA）と呼ばれるタンパク質を標的とするCARで修飾されています。BCMAは、MGで重要な役割を果たすと考えられている成熟B細胞に由来する抗体産生免疫細胞の一種である形質細胞の表面に見られます。したがって、デカルト-08の目的は、BCMAを標的とするCART細胞を使用して、これらの疾患を引き起こす免疫細胞を殺すことです。 このように、デカルト-08では、CART細胞を利用して、MGを引き起こす免疫細胞を抑制することで、MGの症状が緩和されることが期待できるようです。

 myasthenia gravis newsに、遺伝子に関する研究についての報告が載っていました。 MG Genetic Risk Factor Directly Tied to Neuromuscular Junction Identified 欧米での研究では、MGになる危険性の高い遺伝子について研究が進んでおり、特定の遺伝子を持つ人にMGが発症しやすいと述べています。 既にMGを発症している人については、なかなか活用しにくい知見ですが、未だMGを発症していない人にとっては、その遺伝子を保有している場合には、発症しないように気を付けるべきマーカーとなるため、意味がある研究だと思います。

 myasthenia gravis newsに、MGのマーカーに関する研究についての報告が載っていました。 Calprotectin, Inflammatory Protein, May Be Biomarker of MG Severity MGのマーカーとしては、抗AChR抗体といったような抗体がよく使われていますが、MGの(抗体別の)種類に関係なく、重症度を計測するためのマーカーについての研究が行われています。 カルプロテクチンと呼ばれる炎症関連タンパク質は、重症筋無力症（MG）の患者の血中に異常に高いレベルで存在する、と研究では報告されています。 現状では、MGの重症度は体感ベースでしか測定されていませんので、抗体種類に関係なく、重症度が測定できるマーカーが発見されれば、MGの重症度を客観的に測定できるようになるので、公的扶助を得るときに公平性が保てるようになるかもしれません。

 myasthenia gravis newsに、少し面白い研究結果が載っていました。 Differences Seen in Composition of Gut Microbiome in MG Patients 日本でも、腸内細菌叢＝腸内フローラに関するニュースを目にすることが良くありますが、MGに関しても同じように腸内フローラが影響しているのではないかという記事がありました。 MG患者は、そうでない人と比べて腸内フローラの多様性が低いという研究結果が出たというものです。 腸内フローラについては、まだ研究も途上で、今後もっと研究を勧めないと分からないことが多いですが、もし、腸内フローラを改善すると、MGが緩和されるとか、MGが治るということになった場合には、腸内フローラ移植(便移植)といった治療が行われるようになるのかもしれません。

 myasthenia gravis newsに、新薬の治験に関する報告が載っていました。 Ultomiris Helps Ease gMG Symptoms in Ongoing Phase 3 Trial ソリリスを提供しているアレクシオンファーマが研究開発をしている、ユルトミリス(ラブリズマブ)の第3相試験のトップラインデータによると、全身型MGの成人の症状の重症度を迅速かつ持続的に緩和することが出来たようで、日本を含めた複数の国で、承認申請の手続きの準備を始めたとのことです。 申請自体は、2021年中か2022年の早い時期を目指しているようですので、承認が下りるとして、申請から1年くらいかかるので、治療に使えるようになるのは2023年くらいになるでしょう。 ソリリスに続いて、全身型MGの治療薬が増えるのはとてもうれしいことです。 とはいえ、ソリリスと同様にモノクローナル抗体なので、薬の値段は高くなるのが、使用する際のネックになりますね。 一方で、8週間に1度の点滴で済むようなので、ソリリスに比べるとQOLは上がりそうです。

 myasthenia gravis newsに、新薬の治験に関する報告が載っていました。 Batoclimab Effective and Safe With Generalized MG, Phase 2 Trial Finds 香港のバイオベンチャーであるHBMホールディングス（和鉑医薬控股有限公司）が開発している「バトクリマブ」は中等度から重度の重症筋無力症（全身型MG）に対する治験薬です。 第2相試験の結果は良好だったようで、バトクリマブは全身型MGの治療のために中国で画期的治療薬の指定を受けたということです。この指定は、治療法の開発と規制の見直しをスピードアップすることを目的としているそうで、第3相試験も今年後半に開始されるとのことです。 中国企業によるMG治療薬の開発というのは、今まで見たことが無かったのですが、中国の企業がMG治療薬を開発しているというのは、同じアジア人の日本人にとっては朗報かもしれません。 現時点では中国人を対象とした治験だけしか行われていないようですが、グローバル治験でなくとも、中国人を対象とした治験の結果は同じアジア人の日本人にも同程度の効果が期待できそうなので、第3相試験で良い結果が出ることを期待したいです。